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中国药企新突破,本土抗癌药首获美国FDA突破性疗法认定

韩璐 来源:21世纪商业评论 2019-01-22
这项认定的授予,一定程度上,标志着中国开始逐渐脱离仿制药大国的形象,正以创新药走向全球市场。

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日前,美国食品药品监督管理局(FDA)授予了一款在研的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)抑制剂Zanubrutinib突破性疗法认定,用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤(MCL)患者。

淋巴瘤是一组起源于B、T或NK细胞的含多种亚型的恶性肿瘤。而此次针对的套细胞淋巴瘤(MCL),则指的是侵袭性的非霍奇金淋巴瘤(NHL),起源于“套区”的B细胞。 根据目前能够获得的数据显示,2013年,中国大陆的淋巴瘤的发病率为每10万人中4.2例,死亡率为每10万人中2.2例,在最常见癌症中排名第十一位,在癌症死亡主要原因中排名第十。2014年,美国预计有70800新增NHL病例,其中MCL新增病例为总数的6%(约4200起)。而且通常套细胞淋巴瘤预后情况很差,中位生存期仅为三至四年。套细胞淋巴瘤在诊断时通常已经处于疾病晚期。

Zanubrutinib是由百济神州自主研发的新型BTK抑制剂,目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目,作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种淋巴瘤。该款药物是第一个在FDA获得突破性疗法认定的中国自主研发抗癌新药,也是中国大陆首个获得FDA突破性疗法认定的新药。这项认定的授予,一定程度上,标志着中国开始逐渐脱离仿制药大国的形象,正以创新药走向全球市场。

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军在接受《21CBR》记者采访解释,美国FDA共有四项加快审评的措施,突破性疗法认定(Breakthrough Therapy Designation)是FDA最晚颁布的一个,但也是支持力度最大的一个。

据介绍,突破性疗法认定通道由美国FDA在2012年7月设立,旨在加快用于治疗严重疾病、并在早期临床研发阶段展现良好疗效的药品的开发和注册流程,是继快速通道、加速批准、优先审评之后,FDA一个重要的新药评审通道。根据规定,研发中的新药若获得突破性疗法认定,FDA将提供多种形式的支持,包括FDA官员的指导,有高级管理人员参与的组织承诺,以及滚动式审评和优先审评的资格等。

获得突破性疗法认定的药物需满足两方面条件,一是用于治疗严重威胁患者生命安全的疾病,二是在重要的临床终点指标上,有充分的临床早期数据证明其与现有治疗方式相比,有根本性的突破,也就是说,针对一些严重未被满足的临床需求,这些药物在重要的临床研究终点上取得了显著的提高。

此前国内很多药物多是“me-too”药物(俗称派生药,仿照原研药,但会改变或者更新原研药的化学结构),很少有真正同类第一(First-in-Class)或者同类最优(Best-in-Class)的首创新药诞生。这也是中国新药研发此前几乎无缘FDA突破性疗法认定的原因。

百济神州高级副总裁、中国开发负责人汪来表示,这是正常的行业规律,中国创新药企起步的时候聚焦的是中国市场,很多国外新药在中国没有上市,此时去做me-too的药物或者me-better的药物,是符合规律的,胜算比较大。但随着药品评审改革的发展,中国和全球的药品审批正在同步化,以后国外药企研发的新药在中国基本上能做到同步上市,此前的机会在渐渐消失。风险更高、成功率低的创新药物会成为新的竞争目标。

从商业性来看,正常情况下,获得FDA突破性疗法认定后,都会加速对该项药品的审批时效。闫小军也坦诚:“从审评时间来看,一般拿到突破性疗法的都会拿到优先审评(priority review)。正常的新药审评审批流程需要12个月,优先审评的速度通常是6个月,缩短了一半时间。对于获得突破性疗法认定的药企而言通常是一项最有利的支持。” 

按照目前进展,百济神州的BTK抑制剂预计将会是国际上第三个、中国第二个进入市场的药品,“通常来说,第二个进入市场的药物,会比第一进入市场的药物在市场份额上有明显减少,大概在30%左右,第三个进入的又会进一步减少至10%。这里面关键点在于你是不是best-in-class,还是只是me-too。”汪来表示。

吴晓滨对此强调,能够获得多大的市场份额,关键点还是在于产品的疗效和安全性是不是都比先进入市场的更好。历史上并不乏第三第四甚至第五个进入市场的药物,到最后变成市场龙头老大。

吴晓滨透露,百济神州目前正在积极寻找国际上的商业化合作伙伴,为Zanubrutinib上市做准备。“我们现在正在积极在美国建立团队,主要的领导岗位已经上岗了,在美国我们准备自己来做。欧洲、日本,则正在积极寻找合作伙伴。”

题图来源:受访者提供

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