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赛诺菲法布赞上市,成为国内首个法布雷病特效药

韩璐 来源:21世纪商业评论 2020-06-08
一项罕见疾病全国仅366例确诊患者,成人一年治疗费用高达198万元。

近日,中国首个法布雷病特效药法布赞®(注射用阿加糖酶β)在国内上市,用于被确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。

法布雷病是一种罕见的X伴性遗传的溶酶体贮积症,临床表现多样,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛。在儿童时期,患者会出现少汗或无汗、不耐热等症状,严重时甚至无法正常生活。随着疾病进一步发展,患者的肾、心脏、脑、神经等各器官将遭受严重损害,如得不到有效治疗,将危及生命。

366名确诊患者等药来

按照寇德罕见病中心(CORD)与艾昆纬中国(IQVIA)管理咨询团队发布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》显示,根据发病率预测,法布雷病全国患病人数估算大致在18860人,但已登记的确诊人数仅366人。

其中有确诊难的问题,由于临床症状的多样性,法布雷病患者常常在多个医院、多科室之间辗转,确诊十分困难。即使得到确诊,也没有特效药物可用,多数患者死于肾脏功能衰竭或心肌肥厚以及脑卒中等严重并发症。

作为中国首个获批的法布雷病特效药,法布赞®的上市将打破患者的困局。

从价格上来看,由于罕见病用药人数有限,从医疗经济学角度,很难以较低定价获得经济收益,因此,罕见病药物治疗费用高昂。以法布赞为例,推荐治疗剂量是1.0mg/kg体重/2周静脉输注治疗,官方35mg规格的零售价是39900元,5mg规格的是8995.35元。按照成人59.5kg和儿童33kg来计算,一年治疗费用分别为198万元和99万元,目前尚未纳入医保。

为了帮助更多法布雷病患者获得规范治疗,提升治疗可及性,此次上市会上,赛诺菲携手中国初级卫生保健基金会正式启动了“生命礼赞”法布雷病患者援助项目。项目启动后,对于符合条件的年满 8 周岁的低收入患者,每连续使用2个月的法布赞®,则为其援助1个月的免费治疗。

国内罕见病困局

罕见病发病率低、患病率低,临床诊断困难。

国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、北京医学会罕见病分会副主任委员王琳在接受《21CBR》记者采访时表示,这有罕见病本身跨学科诊疗困难,也有医疗资源分布不均、培训困难的问题。诊断之外,在治疗药物上,可获得性、可接近性、可利用性、可依从性、可负担性等五个方面,也有努力空间。

王琳介绍,第一,中国正努力做到罕见病患者有药吃。比如,政策鼓励引进国外创新药品,推动这些药品上市。2018年6月,政策提出,加快国外创新药品上市和罕见病急需药品的问题。2019年,国家药管局提出罕见病药品在三个月内完成审结。2018年11月和2019年5月,两批共66个境外已上市临床急需新药名单公布,大部分是罕见病药品。

第二,研发上,国内和西方发达国家相比,罕见病药物研发方面还是短板,但是政府不断放宽政策,从群众需求出发,加大传染病、罕见病、儿童病等药品的研发和生产。

第三,仿制药品上,2018年3月,《关于改革完善仿制药供应保障及使用政策的意见》发布。这个《意见》反复提到应该以需求为导向,鼓励重大传染病、儿童用药、罕见病、肿瘤药所需的药品仿制和研发。

在吃得起方面,王琳坦言:“我们还是发展中国家,我们的医保制度还是保基本。罕见病药品在医保里面怎么样体现?每个罕见病病人也是参保者,他们能够吃得上药,这是今后特别大的课题。关于吃得起的问题,我们推出了“1+4”的支付方案。”

北京大学第一医院丁洁告诉《21CBR》记者,她建议建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制。“‘1’是核心,是指首先将第一批罕见病目录的相关药物逐步纳入国家基本用药目录。‘4’是理念,是指统筹四个方面的工作,包括建立罕见病专项救助,建议可以国家和省级两级专项支持,由省级统筹;整合社会、慈善基金等资源;引进商业保险以及患者个人支付的多方共付机制。”

以法布赞为切口

赛诺菲特药全球事业部中国区总经理王柏康表示:“法布赞®的上市将打破法布雷病的治疗困局。未来,赛诺菲将继续深耕罕见病领域,引入更多的革新性产品组合和解决方案,满足中国患者日益增长的医疗和健康需求。”

用王琳的话说,法布赞的上市,是多方协同努力的结果,上市只是万里长征第一步。

王琳觉得,法布雷病早发现、早诊断、早治疗,首先需要进行单病种的技术培训。“法布雷病跨很多学科,比如神经科、眼科、肾科等,要加强单病种的技术培训。”

其次,要使法布雷的诊疗技术,尽可能地融入到全国诊疗协作网里,融入三级诊疗制度中。“一级、二级、三级、社区医院都应该对法布雷病有所了解,才能减少病人的医疗支出,让病人少受痛苦,得到及时治疗。”

第三,以法布赞为切口,探索我国中高级孤儿药的药品支付问题。王琳觉得,这个试点应该单病种做,省级统筹。

有药的问题在逐步解决,支付依旧是个大问题。佛山、青岛等地区都有各自针对罕见病用药的支付模式,能否效仿并复制到全国?丁洁在采访中强调,可以参考,“但全国不一定要用一个模板。这需要考虑当地特点。不管哪个省市,只要推出了针对罕见病专门医疗保障的尝试,这就是一个良好开始。”

至于罕见病用药是否纳入医保,丁洁认为,国家的医保,是广覆盖、保基本,把这么昂贵的药推到医保局来担负,确实有困难,所以她提出“1+4”多方支付机制。“我们更期盼国产药物,哪怕是仿制药的出现。”

丁洁相信,从最开始根本不知道罕见病是什么,到现在已经一步步落实药物的可及性,药监局开了很多绿色通道,具体落实到医疗保障。“只要政府、企业、媒体、机构齐心协力,就可以逐步解决操作性的细节问题。”

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